血友用药防抑制物
6月20日，血友之家罕见病关爱中心邀请北京协和医院血液科主任赵永强教授、北京儿童医院血液病中心教授吴润晖和中国医学科学院血液病医院杨仁池教授，探讨血友病治疗最新进展。据了解，凝血因子替代疗法是目前治疗该病唯一有效的方法，但治疗中约20%~30%的重度患者会出现抑制物等问题。通过预防治疗、避免危险因素等，可降低其发生率。罕见病关怀中心理事长关涛表示，“血友病患者抑制物救助项目”已救助9位患者。另外，该病正被逐步纳入医保范畴，力争让每位患者拥有均等的治疗权利。
力如太延缓渐冻人病情
6月21日是“全球渐冻人日”，“渐冻人”即肌萎缩侧索硬化（ALS），以进行性肌肉萎缩和无力为特征表现，多见于50岁左右的中年人，病情发展迅速。中国ALS协作组不断推动各医院的交流与合作，实现与国际研究的接轨和融合。协作组成立10周年之际，北京协和医院神经科主任崔丽英和北京大学第三医院神经科主任樊东升呼吁给“渐冻人”更多关爱和支持，并强调科学规范的药物治疗是目前缓解ALS病情进展的唯一有效手段。赛诺菲集团研制的神经元保护药力如太 （利鲁唑），是首个获批的治疗药，有助推迟病情发展到呼吸功能衰竭的时间。
瑞复美在中国上市
6月22日，全球领先的综合性生物制药企业新基公司(NASDAQ:CELG)宣布其治疗多发性骨髓瘤新药瑞复美 （来那度胺胶囊）正式在中国上市。根据2013年1月国家食品药品监督管理总局（CFDA）的批准，瑞复美 将被用于与地塞米松联合，治疗至少接受过一次疗法的成年多发性骨髓瘤患者。中华医学会血液学分会主任委员、上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科教授沈志祥表示，“瑞复美 的出现，把多发性骨髓瘤的治疗推到一个新的阶段。它的上市，将带给患者更多的选择，更好的疗效也意味着患者生存期的延长，给患者带来更多的希望”。
